“세포 속 청소부로 불리는 리소좀을 조절하는 방식으로 난치성 뇌질환 치료제를 개발할 것입니다.”김성영 쓰리브룩스테라퓨틱스 대표(사진)는 19일 “리소좀의 막단백질을 활용해 파킨슨병과 알츠하이머 치매를 근본적으로 고치는 신약을 선보일 것”이라며 이렇게 말했다.
국내 대형 제약사의 신약개발팀장 등을 지내면서 신약 후보물질 발굴, 전임상, 임상 등의 경험을 쌓은 김 대표는 2022년 12월 경북 포항에서 쓰리브룩스테라퓨틱스를 창업했다. 포스텍과의 연계 연구를 위한 최적의 장소라고 판단해서다.
포스텍은 2016년부터 미국 일본에 이어 세계 세 번째로 4세대 방사광가속기를 가동하고 있다. 포항 세포막단백질연구소의 저온전자현미경(Cryo-EM)을 활용하면 세포막 단백질을 초고화질로 확인할 수 있어 신약 개발 속도를 높일 수 있다.
세포에는 이온이 통과하는 막단백질(이온채널)이 있다. 리소좀의 이온채널을 활성화하면 독성 단백질 등을 청소하는 오토파지 기능이 살아난다. 이론적으로 이런 기능을 통해 각종 난치성 질병을 고칠 수 있다. 한계도 있다. 리소좀 막단백질은 세포 크기의 100분의 1에 불과하다. 약물 개발이 어려웠던 이유다.
15년 넘게 막단백질과 전기신호 분야를 연구한 김 대표는 리소좀 같은 세포 소기관만 표적할 수 있는 전기생리학 기술(패치클램프)을 갖췄다. 국내에서 유일하다. 그는 “전기신호를 정량화해 바이오마커(생체표지자)로 활용하면 특정 약물의 효과 유무 등을 명확히 파악할 수 있다”고 했다.
이를 통해 신약 개발 성공률도 크게 높일 수 있을 것으로 김 대표는 평가했다. 포항 세포막단백질연구소의 단백질 구조 분석 역량도 신약 개발에 활용되고 있다.
김 대표의 첫 목표는 파킨슨병을 일으키는 독성 물질인 알파시투클레인을 분해하는 저분자 화합물 신약을 개발하는 것이다. 여러 후보 중 유효한 물질을 선별하고 있다. 파킨슨병 치료의 해답은 리소좀에서 찾게 될 것으로 김 대표는 내다봤다.
이지현 기자 bluesky@hankyung.com
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